麻塞諸塞州貝德福德2019年8月22日 /美通社/ -- 位於波士頓生物科技走廊的垂直一體化合成生物學公司Conagen今天宣佈，公司已收購了一項用於生產治療性糖蛋白的發酵技術。

該收購包含涉及平臺及所有相關有形資產的多項專利，透過此次收購，Conagen確立了其作為領先原料藥開發商的地位。

除了10多種已經開發出來的治療性糖蛋白之外，Conagen還會使用該宿主平臺來開發新藥和仿製藥。

工業發酵通常採用的是微生物，這是因為微生物可以最大規模地快速培養，而不會造成細胞破碎或降低生產率。這些治療性糖蛋白的特徵包括理想的糖結構和翻譯後修飾，由於這些特徵，其商業生產已被限制在規模相對較小的脆弱哺乳動物細胞系統上。

研發部副總裁Casey Lippmeier表示：「該宿主有機體的其中一個最讓人振奮的功能是，它能夠表達含有促進所需免疫細胞功能的糖結構的糖蛋白。這對於可大量發酵的微生物來說是一項非同尋常的功能。它還能夠耐受糖結構定制所需的結構改變，同時保持微生物的穩定性。」

該平臺將降低成本，而成本節餘可以為患者節省費用。對在縮減藥物開發時間和成本方面面臨越來越大壓力的製藥行業來說，這點非常重要。

最大類的治療性糖蛋白是引起轟動的單克隆抗體，整個1000億美元的免疫治療和抗體藥物結合物市場都是以這種抗體為基礎。

有關Conagen的詳情：Making Impossible Possible®（讓不可能成為可能）

Conagen是生物工程方面的領導者。該公司的科學家和工程師利用最新的合成生物學工具，來設計代謝途徑，改進生產產品的有機體和優化生產流程。該公司專注於面向食品、營養、香精香料、醫藥與可持續材料行業，進行高價值原料的生物生產。詳情請瀏覽公司官網：www.conagen-inc.com

圖標 - https://mma.prnewswire.com/media/959473/Conagen_Logo.jpg

• 如果獲得批准，Elacestrant 將是第一隻可用於 2L 和 3L ER+/HER2- 晚期或轉移性乳癌患者的口服選擇性雌激素受體降解劑 (SERD) 藥物
• Elacestrant 的關鍵性第 3 期 EMERALD 研究結果支援提交的文件，結果顯示與目前標準護理 (SOC) 藥物相比，Elacestrant 對整個研究人群和腫瘤攜帶 ESR1突變的患者具有統計學意義的療效
• 美國食品及藥物管理局已指定《處方藥使用者收費法案》(PDUFA) 日期為 2023 年 2 月 17 日

意大利佛羅倫斯及紐約2022年8月12日 /美通社/ -- 意大利私營製藥及診斷公司 Menarini Group（「Menarini」）及 Menarini Group 全資子公司 Stemline Therapeutics（「Stemline」）今天宣佈，美國食品及藥物管理局 (FDA) 已接受公司的 Elacestrant 新藥申請 (NDA)。Elacestrant 是一種研究中的選擇性雌激素受體降解劑 (SERD)，用於 ER+/HER2- 晚期或轉移性乳癌患者。FDA 已批准申請優先審查，並指定《處方藥使用者收費法案》(PDUFA) 日期為 2023 年 2 月 17 日。

FDA 授予其認為有可能在治療、診斷或預防嚴重疾病的安全性和有效性方面顯著改善目前標準護理的藥物的優先審查認定。FDA 於 2018 年授予 Elacestrant 快速審查認定。

Menarini Group 行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「美國食品及藥物管理局透過優先審查接受我們的新藥申請，標誌著公司的一個重要監管里程碑。我們期待與美國食品及藥物管理局在審查這份提交的文件期間合作，該文件提出新的潛在治療選擇，以解決晚期或轉移性乳癌患者在早期治療線產生耐藥性後未能滿足的治療需求。」

EMERALD 研究的第 3 期數據的結果支援提交的新藥申請。與標準護理內分泌單藥治療相比，EMERALD 在總體人群和具有 ESR1 突變 (mESR1) 的患者中均達到其預先指定的無惡化存活期 (PFS) 主要終點。該試驗的比較組是研究人員選擇的 fulvestrant 或芳香酶抑制劑。在整體人口中，elacestrant 在 12 個月的無惡化存活期為 22.32%，而標準護理為 9.42%；在 ESR1 突變人口中分別為 26.76% 和 8.19% 臨床試驗數據表明，elacestrant 將所有患者的疾病惡化或死亡風險顯著降低 30%，將 ESR1 突變患者的風險降低 45% 數據還顯示可控制的安全性。

Elacestrant 是一種研究化合物，未經任何監管機構批准。上市授權申請 (MAA) 亦於 2022 年 7 月向歐洲藥品管理局 (EMA) 提交。有關 Elacestrant 臨床試驗的更多資訊，請瀏覽 www.clinicaltrials.gov。

Menarini Group 於 2020 年 7 月從 Radius Health, Inc (NASDAQ: RDUS) 獲得 Elacestrant 的全球授權，Radius Health 開展及成功完成 EMERALD 研究。基於正面的第 3 期數據，Stemline 在 Radius 的支援下，於 2022 年 6 月向 FDA 提交新藥申請 (NDA)。Menarini Group 現在全面負責 elacestrant 的全球註冊、商業銷售及進一步開發活動。如果獲得 FDA 批准，總部位於紐約市的 Stemline 負責 Elacestrant 的商業銷售。Stemline 專注為癌症患者帶來轉化性腫瘤治療，目前在美國和歐洲將一種治療母細胞性槳細胞樣樹狀突細胞腫瘤患者的新型標靶治療作商業銷售。

關於 Elacestrant (RAD1901) 和 EMERALD 第 3 期研究

Elacestrant 是一種試驗性選擇性雌激素受體降解劑 (SERD)，目前正在評估將其用於 ER+/HER2- 晚期或轉移性乳癌患者每天口服一次的潛在治療方法。在 2018 年，Elacestrant 獲得 FDA 的快速審查認定。EMERALD 之前完成的臨床前研究表明，該化合物有潛力作為單一藥物或與其他治療方法併用以治療乳癌。EMERALD 第 3 期試驗是一項隨機、開放標籤、活性對照研究，評估 Elacestrant 在 ER+/ HER2- 晚期／轉移性乳癌患者中作為二線或三線的單一治療。研究招募了 477 名早前接受過一線或二線內分泌治療（包括週期蛋白依賴性激酶 (CDK) 4/6 抑制劑）的患者。研究中的患者通過隨機方式而接受 Elacestrant 或研究員所選的核准荷爾蒙藥物。研究的主要終點是整個患者群體和雌激素受體 1 基因 (ESR1) 突變患者的無惡化存活期 (PFS)。次要終點包括整體存活率 (OS)、客觀緩解率 (ORR) 和反應持續時間 (DOR) 的評估。

關於 Menarini Group

Menarini Group 是一家領先的國際製藥和診斷公司，營業額達 40 億美元，聘用超過 17,000 名員工。Menarini 專於有高度未能滿足需求的治療領域，包括心臟病、腫瘤學、肺炎、腸胃道、傳染病、糖尿病、炎症和止痛產品。Menarini 的產品在全球 140 個國家／地區供應，設有 18 個生產基地和 9 個研發中心。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.menarini.com。

關於 Radius

Radius 是一家全球生物製藥公司，致力解決骨骼健康、神經孤兒病和腫瘤學方面尚未滿足的醫療需求。Radius 的主要產品 TYMLOS® (abaloparatide) 注射劑已獲得美國食品藥品監督管理局批准，用於治療骨裂風險較高的更年期後骨質疏鬆症女性。Radius 的臨床產品系列包括試驗性 abaloparatide 注射劑，有潛力用於治療患有骨質疏鬆症的男性；稱為 Elacestrant (RAD1901) 的試驗性藥物，有潛力用於治療荷爾蒙受體陽性乳癌，並已向 Menarini Group 發出使用許可；以及試驗性藥物 RAD011，這種最初針對普瑞德威利症候群、天使綜合症和嬰兒痙攣症的合成大麻口服溶劑，有潛力用於多種神經內分泌、神經發育或神經精神疾病領域。

- 百濟神州 RAF 二聚體抑制劑 lifirafenib (BGB-283) 與 SpringWorks Therapeutics 的 MEK 抑制劑PD-0325901 將進行聯合治療的臨床評估
- 聯合療法將針對多種癌症中常見的 RAS 突變
- 1b 期臨床研究預計在2019年第一季度開展

美國麻省劍橋，中國北京和紐約2018年9月6日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼: BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處於商業階段的生物醫藥公司，專注於用於癌症治療的創新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發和商業化；SpringWorks Therapeutics 是一家處於臨床階段的罕見病和腫瘤醫藥公司，專注於為治療缺乏的患者群體尋找和開發創新型治療方案。百濟神州與 SpringWorks Therapeutics 今天宣布達成全球臨床合作協議，評估百濟神州在研 RAF 二聚體抑制劑 lifirafenib (BGB-283) 與 SpringWorks Therapeutics 在研 MEK 抑制劑 PD-0325901 的聯合療法在晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和初步療效。根據協議條款，百濟神州將負責進行針對攜帶 RAS、RAF 突變和其他 MAPK 通路異常的晚期實體瘤患者的 1b 期臨床研究，此項研究預計於2019年第一季度開展，所有臨床研究和管理責任成本將由雙方平均分攤。作為合作的一部分，SpringWorks 將監督固定劑量的制劑工作。

百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強先生表示：「百濟神州致力於為治療方案有限、或沒有治療選擇的癌症患者開發創新藥物。我們很高興與 SpringWorks Therapeutics 合作，探索這項聯合治療對攜帶 RAS 突變患者的潛在益處。這類患者群體有巨大的未被滿足的醫療需求。」

SpringWorks Therapeutics 首席執行官 Saqib Islam 表示：「在所有癌症患者中，攜帶RAS基因突變的患者約占四分之一，這使之成為開發新的癌症治療方案的一個非常重要的領域。盡管抗 RAS 治療的研究已經進行了幾十年，但迄今為止還沒有一種治療方案獲得批准。MEK 抑制劑與 RAF 二聚體抑制劑聯合療法有強大的科學理論依據，目前的臨床前數據已經顯示出這一聯合療法的潛在優勢。我們期待在現有的臨床前數據基礎上與百濟神州合作。」

關於 lifrafenib

Lifirafenib 是由百濟神州的科學家在位於中國北京的研發中心自主研發的是一款具有 RAF 單體和二聚體抑制活性的在研小分子激酶抑制劑。Lifirafenib 已在臨床前模型、攜帶 V600E 型 BRAF 突變及非 V600E 型 BRAF 突變癌症患者、非小細胞肺癌患者和 KRAS 突變型子宮內膜癌患者中都展現出抗腫瘤活性。迄今為止，全球已有150多名患者服用了 lifirafenib。

關於 PD-0325901

最初由輝瑞的科學家研究發現，PD-0325901 是一種 MEK 抑制劑，是細胞存活和增殖的關鍵信號傳導蛋白。在臨床活檢中，PD-0325901 表現出阻斷 MEK 磷酸化的活性，從而阻止細胞生長，造成細胞死亡。臨床前模型表明在 RAS 突變實體瘤中，MEK 和 RAF 的抑制能產生顯著協同作用。通過垂直抑制 MAPK 信號通路，PD-0325901 與 lifirafenib 聯合療法有望克服阻礙 RAS 突變實體瘤治療開發的反饋回路。

此外，SpringWorks 打算於2019年啟動 PD-0325901 單藥治療1型神經纖維瘤叢狀神經纖維瘤亞型的臨床 2b 期試驗。SpringWorks 也將就其 MEK 項目繼續評估新的授權及合作機會，用以補充現有臨床研究，以進一步完成其為治療缺乏群體開發新療法的使命。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注於分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,300名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌症患者的生活帶來持續、深遠的影響。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售ABRAXANE^® 注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞復美^®（來那度胺）和維達莎^®（注射用阿扎胞甘）^[i]。

關於 SpringWorks Therapeutics

SpringWorks Therapeutics 是一家處於臨床階段的罕見病和腫瘤公司，專注於為治療缺乏的患者群體探索和開發創新型治療方案。公司成立於2017年9月，A輪融資為1.03億美元，由奧博資本、貝恩資本和輝瑞領投。SpringWorks Therapeutics 擁有輝瑞公司四個臨床治療方案的權利，其戰略模式為通過與患者群體、學術伙伴、投資人及生物制藥合作伙伴合作，為有前景的在研治療提供新的開發途徑。SpringWorks Therapeutics 最領先的候選藥物 nirogacestat 是一種γ-分泌酶抑制劑，已在美國獲得孤兒藥資格用於治療硬纖維瘤，一種罕見的結締組織細胞非轉移性腫瘤，會導致兒童和成人嚴重發病、疼痛及功能喪失。公司的 MEK 抑制劑 PD-0325901，正在作為1型神經纖維瘤叢狀神經纖維瘤亞型的單藥療法進行臨床研究，這種罕見遺傳性疾病是由於導致神經系統腫瘤生長的NF1基因突變引起。公司處於臨床開發早期階段的臨床候選物包括應用於中樞神經系統疾病的脂肪酸酰胺水解酶 (FAAH) 抑制劑 (PF-04457845) 和治療血液病的 Gardos 通道抑制劑 senicapoc。欲了解更多信息，請訪問 www.springworkstx.com。

前瞻性聲明

根據《1995年私人證券訴訟改革法案》(Private Securities Litigation Reform Act of 1995) 以及其他聯邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關百濟神州對 lifirafenib 和 PD-0325901 作為聯合治療相關的進展計劃、潛在獲益以及百濟神州其他開發和戰略計劃等。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產品上市審批；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物知識產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的 10-Q 表格中"風險因素"章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。

[i] ABRAXANE^®、瑞復美^®和維達莎^®為新基醫藥公司的注冊商標。